Forschung und Entwicklung

Wirkstoffentwicklung

Die etablierten Therapien haben das Leben der Patienten mit der Krankheit erheblich verbessert, doch setzen unerwünschte Wirkungen vieler zugelassener Arzneimittel Grenzen für ihren Einsatz. Hier ist insbesondere das Absterben von Stammzellen des Knochenmarks zu nennen, was wiederum lebensbedrohliche Auswirkungen hat. Viele Zytostatika schädigen somit jenes Organsystem weiter, das durch die Leukämie ohnehin schon schwer geschädigt ist. Das Absterben der Stammzellen infolge der Behandlung wirkt sich darüber hinaus negativ auf die Regenerationsfähigkeit der Knochenmarkstammzellen aus.
Vor diesem Hintergrund wird offensichtlich, dass neue Arzneien für die Therapie der CLL dringend benötigt werden.

CD-160130 ist ein solcher Arzneimittelkandidat, der nach gründlichen ex vivo Untersuchungen an Patientenblut und ersten toxikologischen und pharmakologischen Testungen nunmehr die formale Präklinik durchlaufen soll. CD-160130 hat sowohl in Laboren der Medicines Company in Leipzig als auch der Duke University (Medical Center) in Durham, North Carolina besser als zugelassene Medikamente die Abtötung (Apoptose) krankhafter Leukämiezellen bewirkt.
Obwohl sich dieser Wirkstoff noch in einer sehr frühen Phase der Entwicklung befindet, zeichnen sich bereits jetzt einige klare Vorteile gegenüber zugelassenen Arzneimitteln ab:

  • CD-160130 induziert mit hoher Selektivität die Apoptose in Zellen, die von CLL- Patienten gewonnen wurden. Das ist ein klarer Vorteil gegenüber Zytostatika, die unspezifisch gegen sämtliche schnell wachsende Zellen wirken. Insbesondere deshalb, weil CLL eher durch eine gestörte Apoptose als durch exzessive Zellteilung charakterisiert ist.
  • Bisherige Ergebnisse lassen den Schluss zu, dass eine Behandlung mit CD-160130 sowohl das Knochenmark als auch die Stammzellen des Knochenmarks verschont.
  • CD-160130 wirkt in synergistischer Weise mit einem zugelassenen Arzneimittel und eröffnet damit die Möglichkeit einer Ko-Therapie mit deutlich verbesserter Wirksamkeit und/oder reduzierten Nebenwirkungen.
  • Erste Ergebnisse zeigen, dass CD-160130 besonders für Patienten geeignet sein könnte, die aufgrund einer Chromosomenveränderung (z.B. 11q23.3) eine sehr ungünstige Prognose haben.
  • CD-160130 kann oral verabreicht werden. Dies ist ein weiterer Vorteil gegenüber Wirkstoffen, die infundiert werden müssen - ein Mehr an Lebensqualität für die Patienten.

Bereits in diesem frühen Stadium der Entwicklung ist CD-160130 von der Europäischen Union für das Anwendungsgebiet Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen und unter der Nummer EU/3/07/487 in das Gemeinschaftsregister für Arzneimittel für seltene Leiden eingetragen worden.